Собрать человека с нуля? Учёные приближаются к созданию синтетического генома

 Учёные Йельского университета сделали важный шаг в развитии технологий редактирования генома. В новом исследовании они смогли в три раза увеличить число точек в ДНК, которые можно редактировать одновременно, при этом повысив точность самих изменений. Это открывает новые перспективы для изучения сложных заболеваний и создания более точных терапий. Работа опубликована в журнале Nature Communications.

Сегодняшние инструменты вроде CRISPR позволяют вносить изменения в ДНК человека, состоящую из трёх миллиардов пар оснований, но их возможности ограничены. Обычно они работают только с одной «буквой» ДНК за раз, а попытки воздействовать сразу на несколько участков нередко сопровождаются ошибками — рядом с целевым фрагментом могут непреднамеренно измениться и соседние.

Команда под руководством профессора Фаррена Айзакса усовершенствовала этот процесс. Учёные использовали белок Cas12 , аналог более известного Cas9, а также специальные молекулы РНК, направляющие фермент к нужным участкам генома. Благодаря модификации этих направляющих РНК — например, за счёт укорочения или изменения отдельных оснований — исследователям удалось добиться редактирования сразу в 15 точках ДНК внутри одной клетки. Это втрое больше, чем удавалось ранее.

Для сравнения: если представить ДНК как гигантскую книгу, то прежние методы позволяли исправлять одну букву или слово на странице. Новая технология — это как одновременно редактировать фразы в разных главах, не задевая остальные. Особенность Cas12 в том, что он может работать с множеством направляющих РНК сразу — именно это качество стало основой нового подхода.

Полученная точность открывает возможности как для более глубокого изучения сложных генетических заболеваний, в том числе рака, так и для создания синтетических геномов и новых «дизайнерских» лекарств на их основе — этим также занимается лаборатория Айзакса. Авторы подчеркивают, что преодоление ограничений существующих методов редактирования — ключ к более точным и безопасным подходам к терапии и синтетической биологии .